پژوهشگران حوزه پزشکی دست‌به انتشار نتایج شگفت‌انگیز ژن‌درمانی در درمان بیماری‌‌های هموفیلی و هانتینگتون زده‌اند.

معمولاً نتایج پژوهش‌ها درخصوص درمان بیماری‌های لاعلاج یا صعب‌العلاج مانند سرطان‌ها و دیگر بیماری‌ها، با احتیاط بالایی منتشر می‌شود و پژوهشگران از کاربرد واژه‌هایی مانند درمان یا علاج خودداری می‌‌کنند؛ اما در چند روز گذشته، پژوهشگرانی از بریتانیا که نتایج تحقیقاتشان در تأثیر ژن‌درمانی بر دو بیماری هانتینگتون و هموفیلی بی‌نظیر توصیف شده، از موفقیت در درمان این دو بیماری درمورد چندین بیمار خبر‌ داده‌اند.

در یک مورد، پزشکان محقق در مرکز پژوهشی «سنت بارتولومئو» در لندن که سال‌هاست روی بیماری هموفیلی تحقیق کرده‌اند، خبر از موفقیت شگفت‌انگیزی داده‌اند. آن‌ها از نوعی ویروس برای انتقال ژن ماده شیمیایی لختگی خون (عامل ۵) به جگر بیماران استفاده کرده‌اند؛ ژنی که باعث تولید این ماده شیمیایی می‌شود و لخته‌شدن خون را در بیماران، امکان‌پذیر می‌کند. این پیشرفت، در آینده‌ای نه‌چندان دور، منجربه درمان ۴۰۰هزار بیمار هموفیلی در سراسر جهان خواهد شد.

در یک مورد دیگر، محققان تحت رهبری پروفسور سارا تبریزی در دانشگاه «کالج لندن»، موفق به توقف رشد پروتئین‌های مضر در بیماران مبتلا به بیماری هانتینگتون شده‌اند. آنها با تزریق دارویی به نام «لونیس-اچ تی تی اکس»، فرستنده‌های ژنتیکی‌ای را که بانی ساخت‌وساز این پروتئین‌ها بودند، نابود کرده و به بهبود بیمارانی که در این تحقیق شرکت کرده‌ بودند، کمک کرده‌اند. پژوهشگران در زمینه بیماری «زوال عقل» (دیمنشیا)، این یافته را خارق‌العاده توصیف کرده و گفته‌اند که از این روش درمانی می‌توان برای درمان دیگر بیماری‌های عصبی مانند آلزایمر نیز استفاده کرد.

در هر دو مورد، پژوهشگران از تکنیک‌های ژن‌درمانی استفاده کرده‌اند. در مورد اول (بیماری هموفیلی)، ژن جهش‌یافته را با یک ژن سالم تعویض کرده، و در مورد دوم (بیماری هانتینگتون)، ژن ناسالم را غیر‌فعال یا خاموش کرده‌اند.

این تحقیقات مدیون کشف روشی است که ۲۵ سال پیش به دانشمندان اجازه داد تا بتوانند در دی.ان.ای انسان، دست‌کاری کنند. پیشرفتی که در آن زمان، امید پژوهشگران را به درمان بیماری‌های لاعلاج، بالا برد.

اگرچه هنوز چالش‌های زیادی در استفاده از ژن‌درمانی پیش روست، ولی نتایجی از این دست، امید تازه‌ای به تلاش‌های بشر در مبارزه با خطر این نوع بیماری‌ها بخشیده است.