شرکت دارویی سوییسی گرانترین داروی دنیا را عرضه میکند
شرکت دارویی نوارتیس سوییس، از دولت آمریکا، مجوز عرضه یک داروی ژندرمانی را دریافت کرده است که بیماران برای یکبار مصرف آن، باید مبلغ بیسابقهای به میزان ۲/۱ میلیون دلار بپردازند.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) روز جمعه سوم خردادماه، از صدور مجوز فروش برای داروی ژندرمانی «زولجینزما» ( Zolgensma) بهمنظور مداوای بیماری اسامای (آتروفی عضلانی نخاعی) در کودکان زیر دو سال، خبر داد.
به گزارش روزنامه گاردین، این شیوه درمان حتی در مورد کودکانی که علائم بیماری اسامای را از خود بروز ندادهاند، اما با خطر ابتلا به آن روبهرویند، کاربرد دارد.
بیماری آتروفی عضلانی نخاعی یکی از مرگبارترین انواع بیماریهای وراثتی است که تا امروز شناخته شده و مهمترین عامل ژنتیکی مرگ در نوزادان بهشمار میرود.
از کارافتادگی اندامهای بدن، مشکل تنفسی و در نهایت مرگ، جان نوزادان مبتلا به تیپ یک اسامای را تهدید میکند. تیپ یک اسامای وخیمترین نوع این بیماری است.
از هر دههزار نوزاد، یک نفر مبتلا به این بیماری متولد میشود و در ۵۰ تا ۷۰ درصد موارد نیز از تیپ یک این بیماری رنج میبرد.
دکتر امانوئل تیونگسون، متخصص مغز و اعصاب اهل لسآنجلس که در طرحی آزمایشی بیماران را تحت درمان با زولجینزما قرار داده، از این شیوه بهعنوان استاندارد مراقبتی جدید برای نوزادانی یاد کرده است که از جدیترین نوع بیماری اسامای رنج میبرند.
همزمان، مدیران شرکت دارویی نوارتیس ضمن دفاع از هزینه گزاف این دارو، گفتهاند که پرداخت این مبلغ برای درمانی که تنها به یکبار مصرف دارو نیاز دارد، به مراتب بهصرفهتر از درمانهای طولانیمدت گرانقیمت است که سالیانه چندصد هزار دلار هزینه به همراه دارد.
این شرکت سوییسی از بهبود بیش از ۱۵۰ بیمار با استفاده از شیوه درمانی زولجینزما خبر داده است. به گفته واس ناراسیمهان، مدیر عامل نوارتیس، اگر درمان زولجینزما بلافاصله بعد از به دنیا آمدن نوزاد انجام شود، احتمال بهبودی بیمار تا درمان کامل بالا میرود. این در حالی است که بر اساس دادهها و شواهد موجود، اثر درمانی زولجینزما تنها نزدیک به پنج سال دوام دارد.
نوارتیس امیدوار است تا اواخر سال میلادی جاری، در اروپا و ژاپن نیز مجوز دریافت کند. در این صورت، زولجینزما به رقیب اصلی «اسپینرازا» (Spinraza)، نخستین شیوه درمانی مورد تایید بیماری اسامای مبدل خواهد شد. عرضهکننده اسپینرازا، شرکت دارویی بیوجین(Biogen) است.
اسپینرازا که در سال ۲۰۱۶ مجوز فروش دریافت کرد، دارویی است که باید هر چهارماه یکبار به داخل کانال نخاعی تزریق شود. کلیه هزینههای استفاده از این شیوه در نخستین سال درمان برابر با ۷۵۰ هزار دلار برآورد شده است و پس از آن، هزینههای درمان به ۳۷۵ هزار دلار در سال کاهش خواهد یافت.
پیشبینی تحلیلگران وال استریت این است که تا سال ۲۰۲۲، درآمد حاصل از این شیوه ژندرمانی به دو میلیارد دلار برسد. سال گذشته، درآمد حاصل از عرضه اسپینرازا در بازار جهانی به ۱/۷ میلیارد دلار رسید و پیشبینی میشود تا ۲۰۲۲، این رقم به ۲/۲ میلیارد دلار افزایش یابد.